新技术改造肉毒杆菌毒素蛋白

新技术改造肉毒杆菌毒素蛋白

化学和化学生物学系的博士后研究员，《科学》杂志上发表的该研究的第-一作者特拉维斯·布鲁姆说：“理论上，您可以干预的条件的数量和类型的上限非常高。"这项研究是与哈佛医学院副教授闵冬，自然科学的Thomas Dudley Cabot教授，霍华德·休斯医学研究所的研究员，以及Broad的核心教员David Liu合作的结果。研究所。

当人们听到肉毒杆菌毒素时，经常会想到以下两种情况之一：一种使皱纹消失的化妆品或致命的毒-药。

但是*，“奇迹毒-药"已经被FDA批准用于治疗一系列疾病，例如慢性偏头痛，失控的眨眼和某些肌肉痉挛。现在，来自哈佛大学和布罗德研究所的研究人员团队*证明，它们可以在实验室中迅速释放出毒素，以靶向多种不同的蛋白质，从而产生了一套定制的超选择性蛋白质，称为这种蛋白酶具有帮助神经再生，调节生长激素，镇定猖ramp的炎症或抑制威胁生命的免疫反应(称为细胞因子风暴)的潜力。

现在，该团队的技术可以根据定制的切割蛋白质指令来开发定制的蛋白酶。刘说：“这种能力可以使'编辑蛋白质组'成为可行的方式，以补充近编辑基因组技术的发展。"

团队在一起取得了两个第-一：他们成功地对蛋白酶进行了重新编程-可以切割蛋白质以激活或失活的酶-可以切割全新的蛋白质靶标，甚至与起始蛋白酶的天然靶标几乎没有相似性的酶，以及同时避免与他们初的目标交战。他们还开始解决布鲁姆所说的“生物学上的经典挑战"：设计可以穿透细胞的治疗方法。与大多数大蛋白不同，肉毒杆菌毒素蛋白酶可以大量进入神经元，使它们具有更广泛的覆盖范围，使其作为潜在的治疗方法更具吸引力。